第775章 罕見病

楊銳不是個信口開河的人,事實上,因爲他年齡小又是學生的緣故,他在實驗室裡有意追求嚴謹的,說出來的話再誇張,也都有跡可循,並極力實現。

因此,當楊銳說要儘快做去鐵酮出來,許正平整個人都不好了,忙道:“楊主任,咱們先回去瞭解一下情況吧,去鐵酮什麼的,我都沒見過呢。”

“許主任說的是。”王思勝也一個激靈的反應過來了,這是要耗費資源的事啊,而且是極大的資源。

楊銳想了一會,道:“你們如果都不同意的話,我就交給華銳實驗室去做,華銳算是香港的公司,地中海貧血症的話,香港也是有的吧。”

最後一句問話,楊銳看向雍曉東。

雍曉東抿起嘴來,有些消瘦的身形顫動兩下,道:“香港的確有地中海貧血症,不過,香港的製藥公司的水平……”

“只要有實驗室就行了,對吧。”

“也是……希望能等到吧。”雍曉東是臨牀醫生,並不是研究員,他並不清楚製藥的複雜過程,但他知道一款新藥投放所需的時間。

大多數藥品,能用10年時間做出來,那就算是天之幸了。

那些簡簡單單的化合物,給你合成式和關鍵點去做的時候,實驗狗多試幾次都能做出來,但要是沒有公式和關鍵點說明,呵呵,合成化學專業的大拿們死掉的腦細胞攏起來,能一次勒死300個愛吹牛的本科生。

和正常的製藥公司髮際線後退的研究員不同,楊銳滿腦子都是各種化合物的合成式和關鍵點。

80年代和90年代的藥品專利,到了2000年或者2010年以後基本都失效了,國內的仿製藥公司早都不知複製出了多少個版本。比如而今最紅火的頭孢類抗生素,不管是頭孢克洛還是頭孢克圬,其合成法不僅在論文中和各種專著中找得到,網上也遍地都是,楊銳讀書的時候,隨便一掃都能遇到。

當然,國內仿製它們的公司也實在是太多,以至於上萬元每公斤的原料藥,到2000年以後的售價急轉直下到千元乃至於數百元……

去鐵酮的合成在楊銳眼裡也不是什麼秘密,只不過,他終究是搞生物學的,對化學合成並不是非常熟練,估計需要一段時間練習。

“我找香港華銳問一下吧。去鐵酮再怎麼說都是一種藥品,如果做出來的話,應該是有利潤的,他們應當會考慮一番。”楊銳沒有把話說死,免得泄露出太多信息來。

雍曉東聽了反而更相信楊銳了,連忙道:“對對對,如果生產出去鐵酮的話,肯定是能賺到錢的,需要它的患者還是很多的,咱們中國人比較窮,但東南亞國家還是有富人的,對吧。”

“看吧,如果能做出來,就算賺的不多,但長期算下來,也是一筆錢了。”楊銳看向許正平,道:“咱們要是做的話,以後的科研經費就有保障了。”

“算了吧,咱們實驗室裡就算是成果有了收益,那也要上繳給學校的,要不然,學校的撥款,以後就別想了。”許正平生怕楊銳要離子通道實驗室來做,那他的時間和精力就得全投進去了。

如果是生物類的基礎工作也就算了,許正平也不是一定要指着相互作用蛋白來過日子的,相互雞蛋或者相互鴕鳥蛋也能做一輩子的研究。但製藥領域離他就太遠了。

許正平的年齡和資質,都不允許他轉向其他領域了。

楊銳能猜到許正平的回答,雖然略有些失望,但也在情理之中,只是點點頭道:“既然許主任不贊同,那就這樣吧。”

雍曉東不在乎是誰做的,見兩個人說完了,又道:“楊……主任,我有些資料,你可以拿給香港人看。”

說着,雍曉東就拉着楊銳等人去辦公室,從各種文件櫃裡開始翻資料,並將找出來的東西堆在房間中央。

一會的功夫,房間裡就堆起了一個椅子高的小山包。

楊銳隨手撿起幾份資料看了起來。

大部分都是雍曉東做的臨牀記錄,除此以外,似乎也有一些地中海貧血症的介紹和相關信息。

而所有這些,除了極少數是油印和剪報以外,大部分都是手抄的。

所有資料的字跡都是相同的,但仔細看的話,還是能看出微弱的差別,再分析一下紙張,能夠認得出,這些記錄貫穿的時間可能很長了。

“我做了十幾年的地中海貧血症的研究了,從去鐵胺出現,我就開始做了,國內第一批。”雍曉東注意到楊銳的表情,勉強笑了笑,道:“老實說,我研究了這麼多年的地中海貧血症,沒什麼成果,如果再沒什麼希望的話,我準備整理一下資料,再發表幾篇論文,就停下來了。”

楊銳愣了一下,沒說話。

“有用沒用,就是這些了。”雍曉東弄了一身的灰塵,到門外拍了拍,又回來,道:“去鐵胺剛出來的時候,60年代吧,我們弄到一份資料,當時血液內科的同僚都沸騰了,都說地貧有救了。我是受上級指派,專門加入了地貧工作組,負責額研究和吃透資料,工作組當年還聯繫了藥廠,製作了仿製藥,後來,去鐵胺在臨牀上使用了以後,確實是藥效突出,以前中間型的患者,都只能活到二三十歲,經過治療,也都延長了十年甚至二十年的壽命,生活質量的提高更大,有的現在還能正常生活,重型地貧患者也算是療效突出,但從十幾年前到現在,我們的工作,產生的變化有限……沒有新藥,我們就算是忙的累死,最多也就是解決一些小問題,甚至想解除多一點的併發症都做不到……”

楊銳微微點頭,他很能理解雍曉東的無力感。

就像是大多數遺傳類疾病一樣,地中海貧血症的治療其實非常簡單,而臨牀醫生們也很難提出更好的治療方案來。

輸血續命,去鐵劑減緩併發症,這個方案從60年代確立,到16年也不會有太大的變化,中間無非從切除脾臟變成了幹細胞移植,可基本思路依舊是原樣的。

沒有新藥,再好的臨牀醫生,也無法更好的解決此病。

假如有一種完美的去鐵劑,本身不造成副作用,或者不造成嚴重的副作用,價格又不昂貴的話,那地中海貧血症其實就可以算是被控制住了。

因爲造成地中海貧血症早逝的原因,骨骼畸形的原因,都是體內鐵離子積蓄過多。

然而,世界總是如此不完美的。

只有不完美的世界,才令人的存在有了價值。

楊銳扶住雍曉東,道:“你的資料我會好好看的,到時候,我會複印出來,交給華銳方面,再把原始資料給你送回來。”

“複印的話,會不會太破費了……”雍曉東也願意留下原始資料,連續十幾年的記錄對他來說,既是重要的回憶,也是重要的資源。

楊銳笑笑說:“香港人有錢。”

“甭嚇到人家了。”雍曉東很在意的說過,又道:“對了,你們知道美國的孤兒藥制度嗎?”

楊銳想了會,才醒悟過來:“是說奧芬嗎?”

奧芬就是孤兒的直譯了,而在楊銳熟悉的環境裡,孤兒藥已經被普遍稱作罕見藥。

雍曉東連連點頭說:“對對對,英語是讀奧芬。地中海貧血病應該是屬於罕見病,因此,地中海貧血病的藥物,比如去鐵酮,應該是屬於罕見病藥品,符合美國的一個法案,叫……《罕見病藥品法案》,據說是優惠政策……我再查查,到時候告訴你,這個也算是有利之處吧。”

“你說的是美國去年批准的oda,的確是個很大的優惠政策。”楊銳對此知道的更多,隨口道:“罕見病藥品的申請如果通過,應該會有7年的市場獨佔權,開發成本和申請費的稅收減免……”

“沒錯,就是這個,有用嗎?”

“有用自然是有些用的。”

“但沒大用?”

“這恐怕不會成爲決定因素。”楊銳苦笑。如果是2000年以後,罕見病藥品的開發的確是有利可圖的,一些藥品甚至能夠成爲年銷售額超10億美元的“重磅炸彈”。例如治療亨特氏綜合徵的elaprase,全球僅有兩千名患者,但每名患者每年的治療費用是37。5萬美元,意味着elaprase的年銷售額輕鬆過億。治療慢性髓細胞性白血病的格列衛在中國有一定的知名度,月費用是2萬人民幣,加上慈善計劃的話,年費用最低爲7萬元人民幣。

然而,美國人其實也拿不出37萬美元,或者每年1萬美元的固定醫藥開支,他們靠的是保險公司、國家援助救援系統和非盈利的患者援助機構的幫助。

而在80年代,至少是84年的現在,美國人也得不到這些東西。他們的保險公司不會給罕見病患者賠付高價藥品,罕見病患者也就支付不起高價藥品……

所以,《罕見病法案》在成立之初,並沒有多少罕見病的藥品出籠,真正讓罕見病患者受益的時代,是保險公司解決了高價藥品以後的時代。

去鐵酮更是特殊,因爲它並不能完全取代去鐵胺,這意味着去鐵酮是一種有替代產品的罕見藥。

罕見病意味着患者少,患者少意味着藥品的銷量低,而有替代產品意味着藥品的價格低。

銷量又低,價格又低,又怎麼可能賺錢呢。

更何況,楊銳開發去鐵酮的初衷,本來就是降低地貧患者的負擔,解決去鐵胺過於昂貴的問題。

“香港華銳公司,也不一定要指着賺錢去做。”楊銳緩緩道:“我先聯繫華銳公司的實驗室,看能不能做出去鐵酮來,至於價格問題,就當是提前熟練臨牀試驗,還有藥品銷售的過程吧。罕見藥在這方面,也的確是有優勢。”

“救人一命勝造七級浮屠……”雍曉東緊緊握住楊銳的手,他治療地中海貧血症二十年,也就看了二十年的地貧患者,心中所受的衝擊不言而喻。

楊銳反握兩下雍曉東的手,告辭離開,並沒有給他什麼承諾,這原本就不是依靠承諾所能解決的問題。

……

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