全國首張處方落地！艾加莫德皮下注射開啓罕見病CIDP治療新篇章

12月6日，用於治療慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）的靶向生物製劑艾加莫德皮下注射，在復旦大學附屬華山醫院開出了全國首張處方。這意味着該藥正式進入臨牀應用，國內CIDP患者擁有了全新的治療選擇。

據悉，艾加莫德皮下注射在今年11月獲得國家藥品監督管理局批准上市，用於治療慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）成人患者，是近30年來中國首個且目前唯一獲批CIDP適應症的靶向生物製劑。

今年7月，該藥還在國內獲批用於治療乙酰膽鹼受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重症肌無力，此類患者在靜脈輸注之外有了更加便捷靈活的選擇。

CIDP致殘風險高，嚴重影響患者生活質量

CIDP是一種進展性的、免疫介導的周圍神經系統神經肌肉疾病，於2023年9月被納入國家六部委聯合發佈的《第二批罕見病目錄》。該病主要影響神經根和周圍神經的髓鞘部分。髓鞘是神經纖維周圍的一層保護膜，有助於神經信號的快速傳遞。CIDP患者的免疫系統錯誤地攻擊並破壞髓鞘，導致神經信號傳遞受阻，進而引發一系列症狀。

CIDP患者會經歷一系列的行動和感覺問題，主要表現爲步行困難，舉臂、上樓困難，並可逐步出現梳頭、提物困難等，手足感覺減退，麻木，偶有行走不穩。很多患者在治療後仍會反覆發作，嚴重時致殘甚至偏癱，部分患者需要長期依賴輪椅，無法獨立生活。這種疾病雖然不像惡性腫瘤一樣隨時導致死亡，但日復一日的疾病進展，讓患者的身體和心理長期遭受極大痛苦，嚴重影響生活質量。

復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任醫師林潔表示，"CIDP各個年齡均可發病，但根據以往接診經驗，40-60歲的中青年男性佔比較高。CIDP致殘程度較高，大部分該年齡段的患者不僅喪失了勞動能力，還需要家人長期陪伴照顧，給家庭和社會帶來了沉重的疾病負擔。"

林潔提醒，一旦出現肢體麻木無力，尤其是對稱性的肢體麻木無力，症狀進展超過8周，出現病情慢性進展或緩解復發，需警惕CIDP的可能，一定要及時就醫檢查，以免延誤治療時機。

靶向生物製劑獲批，爲CIDP患者帶來新選擇

部分CIDP患者在短期治療後進入長期緩解期，但仍有相當一部分的病人需要長期治療才能控制病情、減少復發。過去幾十年，CIDP缺少有明確適應症的藥物，臨牀上一般根據指南推薦和既往經驗，應用糖皮質激素、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換這"三板斧"治療CIDP。國內醫患對於有效、安全且便捷的治療方案，依然存在巨大的未滿足的臨牀需求。

林潔介紹，CIDP作爲一種神經系統可治性罕見病，其治療越來越受到臨牀醫生重視。近年來，CIDP在發病機制、診斷和治療方面取得了較大進展，尤其是靶向治療藥物的研發和應用，爲CIDP的治療帶來了新希望。

今年11月，艾加莫德皮下注射獲得國家藥監局批准，成爲中國首個獲批CIDP適應症的靶向生物製劑。該藥爲皮下注射劑型，臨牀使用中，患者只需在腹部選擇1個注射部位，1分鐘左右即可完成給藥，大大提高了患者治療的依從性和治療體驗，幫助患者更好地迴歸正常生活。

林潔提醒，CIDP患者要規範用藥、規律隨訪，同時要注意避免跌倒導致繼發骨折，將疾病對生活的影響將至最低。

作者：唐瑋婕

文：唐瑋婕 圖：採訪對象提供 編輯：商慧 責任編輯：戎兵

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